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생명연, 유전자치료 혁명 이끌 ‘초소형 크리스퍼’ 기술 개발

[대전세종충남=아시아뉴스통신] 최정현기자 송고시간 2021-09-28 12:00

연구원 창업 기업 ‘진코어’와 함께 성과
‘아데노 연관 바이러스’ 활용 통해 유전질환 치료제 개발 기대
논문 표지./사진제공=한국생명공학연구원

[아시아뉴스통신=최정현 기자] 생명연 연구팀과 연구원 창업기업인 ㈜진코어가 초소형 유전자가위인 ‘CRISPR-Cas12f1’ 기술 개발에 성공해 유전자치료의 새시대를 열 것으로 기대된다.
 
28일 한국생명공학연구원(이하 생명연)에 따르면, 생명연 유전자교정연구센터 김용삼 박사팀(교신저자: 김용삼 박사, 제1저자: 김도연∙이정미 박사)이 수행한 이번 연구는 과학기술정보통신부가 추진하는 생명연 ‘주요사업’, 과학기술일자리진흥원의 ‘투자연계형 공공기술사업화기업 성장지원사업’ 및 산업통상자원부의 ‘산업기술 알키미스트 프로젝트’의 지원으로 수행됐다.
 
이 연구는 생물공학 분야의 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지’ (Nature Biotechnology, IF 54.9) 9월2일자 온라인판에 게재됐다.

논문명은 ‘Efficient CRISPR editing with a hypercompact Cas12f1 and engineered guide RNAs delivered by adeno-associated virus’.
 
특히 생명연 김용삼 박사는 생명연의 창업지원 프로그램인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’ 프로그램의 지원을 통해 유전자가위 기술을 활용한 유전자 치료제 개발 기업인 기술혁신형 벤처기업 ㈜진코어를 창업했다.
 
대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(Adeno-associated virus; AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다.
 
효율적인 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위 유전자를 원하는 체내로 전달하는 것이 필수적이며, 이를 위해 AAV 바이러스를 이용하는 것이 최선의 방법이다. 하지만 AAV가 전달할 수 있는 유전자의 크기가 제한(4.7kb)돼 있어 CRISPR-Cas9 기술은 가장 대중적인 기술임에도 유전자치료제로서 한계가 있었다.
 
CRISPR-Cas12f1 시스템은 크기가 Cas9에 비해 1/3로 매우 작아 AAV 전달용 유전자가위로서 이상적인 특징을 지니고 있다. 하지만 유전자교정 효율이 전혀 없어 실제적인 치료제로서의 매력이 떨어진다.
 
연구팀은 기존의 효율이 없던 Cas12f1 시스템을 Cas9 수준의 효율로 탈바꿈시킴으로써 사이즈와 효율의 문제를 동시에 해결했다.
 
자연계에 존재하는 Cas12f1 시스템은 유전자 가위로서의 유용성이 없었으나 유전자교정 효율을 Cas9 시스템 수준으로 향상시킴으로써 가장 이상적인 유전자치료제로 탈바꿈시켰다.
 
더욱이 크리스퍼 유전자가위의 고질적인 문제였던, 처음 의도하지 않았던 다른 유전자에 영향을 미치는 오프타겟(off-target) 문제와 관련, Cas9보다 오프타겟이 절반 이하로 발생함을 입증함으로써 유효성과 안전성을 고루 갖춘 유전자치료제를 개발했다는 점에서 의의가 크다.
 
연구책임자인 김용삼 박사는 “본 연구성과는 향후 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것으로 기대한다”며 “향후 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에 기여할 것으로 기대되며, 또 연구원 창업을 통한 연구원과 창업기업 간의 좋은 협력 성공모델이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
 
이 기술은 생명연과 진코어가 공동출원 후 기술가치평가를 거쳐 진코어에 기술이전 됐으며, 향후 이어질 후속 연구도 이와 같은 두 기관의 공동개발-기술이전-치료제개발의 선순환 구조 속에서 진행될 계획이다.
 
생명연은 R&D를 담당하고, 진코어는 치료제 개발을 담당함으로써 두 기관의 시너지를 극대화하고 연구생태계 조성의 모범사례를 만들 것으로 기대하고 있다.
 
한편 생명연은 현재 국가 바이오 창업 및 혁신성장의 허브로서 바이오분야 벤처창업 선도 역할을 수행 중이다. 기술창업 촉진과 성공률 제고를 위해 전주기 창업지원 플랫폼인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’를 구축·운영해 창업 아이템 발굴에서부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 수행하고 있다.
 
또 생명연은 창업 허브기능 강화를 위해 2020년부터 ‘KRIBB 개방형 혁신창업제도’를 도입하고, ‘KRIBB 바이오 창업스쿨’을 외부에 개방해 국가 바이오 벤처창업 환경 조성에 힘쓰고 있다.
 
이와 함께, 생명연은 창업기업의 창업초기 리스크를 최소화하고 지속적인 성장을 지원하기 위해 액셀러레이터형 창업보육 지원체계를 구축·운영하고 있다. 2000년부터 2970㎡ 규모의 BT특화 창업보육시설인 바이오벤처센터를 운영해 지금까지 99개 기업이 창업보육 지원을 받았으며, 현재는 24개 기업을 창업보육 중이다.
 
지난 5년간(2017~2021년 현재) 1160억원의 투자유치 성과를 달성했으며, 2020년 창업보육기업 25사는 819억원의 매출과 366명의 고용을 창출했다.
 
이 외에도, 생명연은 ‘KRIBB 바이오 미래혁신선도 육성사업’과 ‘KRIBB 바이오 멘토단’ 등을 운영해 기술혁신 뿐 아니라, 투자유치, 경영·사업화 지원이 가능한 토탈 기업지원시스템을 구축했으며, 밀착협력 중인 바이오기업과 기술협력 파트너십을 구축해 ‘KRIBB 바이오 혁신생태계’를 조성 운영 중이다.
 
생명연 김장성 원장은 “생명연은 앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위해 생명연 내부 연구원뿐 아니라, 외부예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원도 강화해 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다”며 “바이오 스타트업 성장에 필수적인 다양한 핵심요소(투자유치, 경영, 인증/인허가, 마케팅 등)에 대한 지원을 강화해 창업 초기에 안정적인 성장기반 구축에 큰 도움이 되도록 노력하겠다”고 말했다.
 
ily7102@hanmail.net

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